近日，生物制药公司Amylyx已申请将其普通股在纳斯达克全球精选市场上市，股票代码为 ＂AMLX＂，启动其首次公开发行8，750，000股普通股，最高募资约为1．75亿美元（约合11亿元人民币）。Amylyx在其成立的不到十年间，融资一直很顺利，这也使其能够更潜心钻研产品，进一步推动公司发展。

公司诞生于一个简单的提问

一切都始于 2013 年在布朗大学的一次好奇寝室提问。在得知神经退行性疾病是神经元死亡的结果后， 约什·科恩忍不住问了自己一个简单的问题：“神经元为什么会死亡？”这似乎是一个很明显的问题却找不到解决办法。在仔细查阅了大量的研究之后，约什·科恩向他的同学贾斯汀·克利提出了这个问题，并开始了寻找答案的旅程。

约什·科恩和贾斯汀·克利由最初的伙伴关系转变成了联合创始人，联合创办了 Amylyx ，致力于开发神经退行性疾病的潜在疗法。

通过对退行性疾病的探索，创造了一个新的研究产品——AMX 0035 ，目前正在临床开发阶段，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）和阿尔茨海默病。

新药AMX 0035已投入三个临床试验并显示积极结果

目前公司正在探索AMX 0035（苯丁酸钠／牛磺熊二醇）作为肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病和沃尔夫勒姆综合征的治疗潜力。

在设计临床试验时，依赖于临床领导者和神经退行性疾病社区的指导和帮助，这是公司在未来的试验中将继续保持的宗旨。以下是为探索AMX 0035疗效，公司进行的三个临床试验。

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半人马第2阶段研究（ALS的研究）

半人马（ NCT03127514 ）是一项针对成人肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）的 2 期多中心临床试验，包括 6 个月随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期。这项试验在美国进行，包括含137 名18至80岁的参与者，评估了 AMX 0035 的安全性和有效性。该试验于 2019 年完成，并显示出积极的结果。

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凤凰第3阶段研究（ALS的研究）

凤凰PHOENIX （ NCT05021536 ）是一项 3 期随机安慰剂对照试验，在美国和欧洲的 70 多个地点进行，该试验的主要目的是根据 ALSFRS － R 基线和生存率的变化，进一步评估 AMX 0035 的安全性和有效性，以及与安慰剂相比AMX0035 对疾病进展的影响。该试验的招募正在进行中，计划招募约 600 名在症状出现后 24 个月内明确或临床上可能患有 ALS 的参与者。

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飞马二期研究（老年性痴呆研究）

飞马 （ NCT03533257 ）是一项 2期随机安慰剂对照试验，在美国 95 名受试者中评估AMX 0035 在阿尔茨海默病早期痴呆或晚期轻度认知障碍患者中的初步临床疗效，旨在确定阿尔茨海默症患者用药后的安全性、耐受性、短期临床效果和生物标志物变化的信号。公司于2021 年 11 月 09 日在阿尔茨海默病临床试验会议上公布了 AMX 0035 在阿尔茨海默病中的试验结果，AMX0035 满足安全性和耐受性。

“老年痴呆症是一种严重疾病，我们迫切需要为患者提供新的治疗方法，” 麻省总医院和哈佛医学院跨学科脑中心教授和转化神经病学负责人Steven E ． Arnold 医学博士说，他同时也是飞马试验首席研究员。“我感到鼓舞的是，在这项初步研究中观察到的阿尔茨海默病的关键生物标志物的变化。随着我们进一步分析生物标志物，并考虑更长时间和更大规模的研究来评估对认知的影响，我很高兴继续了解更多关于该研究产品在疾病中的潜力。感谢所有参加飞马项目的参与者和家庭。”

回顾公司发展，2020年“强劲生物科技15强”来之不易

约什·科恩和贾斯汀·克利在下定决心开始寻找治疗神经退行性疾病的方法之后，他们克服了一个又一个的障碍，与实验室签订了一份又一份的合同，并制定了测试，最终积累了足够的数据进行下一步。

2020 年 9 月 28 日，Fierce Biotech  评定Amylyx制药公司为2020年“强劲生物科技15强”生物技术公司之一， Amylyx 为业内最具潜力的民营生物技术企业之一。即便新型冠状病毒仍然是一个威胁，但癌症、罕见病和其他疾病的患者仍然需要治疗，2020 年“强劲生物科技15强 ”的诞生是全世界都在关注的一场大事件。Fierce Biotech 是一家国际公认的媒体，与285，000多名生物技术和制药业专业人士合作，每年，都会根据科技公司的技术实力、合作伙伴、风险投资方和竞争市场地位等多种因素，对来自世界各地的数百家私营公司进行年度15强排名评估。

“Amylyx很荣幸被评为2020年强劲生物科技的15强之一。这一认可凸显了我们团队的巨大责任，我们必须继续努力，为那些患有神经退行性疾病的患者带来新的潜在治疗方法”，Amylyx 联合 CEO 兼联合创始人贾斯汀·克利说。

Amylyx 制药公司于2021 年12月29日宣布，美国食品和药物管理局已接受新药（AMX 0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）的申请。神经退行性疾病的诊治一直是全世界范围内难以突破的瓶颈，一旦此次审查通过，批准AMX 0035上市，不仅仅对Amylyx公司是一次里程碑式的发展，对整个神经退行性疾病的治疗也是一次革命性的进展和突破，AMX 0035意义非凡。

国内神经退行性疾病研究企业

神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失甚至死亡而导致功能障的一类疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿氏病以及脊髓性肌萎缩症等等。

仅以阿兹海默症和帕金森症两种较有代表性的疾病为例，我国65岁以上老年人帕金森病的发病率为1．7％，每年新发病患者在10万人左右，呈迅速增长态势，国内帕金森病患者已经超过250万名。我国中老年人群阿尔茨海默症发病率高，65岁以上老年人群体发病率达10％，80岁以上老年人群体发病率高达30％。

因此，早诊断、早预防、早治疗是神经退行性疾病治疗的关键。但国内该领域的公司仍然稀缺

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厦门人瑞生物医药科技有限公司

于2012年10月落户厦门市海沧区生物医药产业园，为国内首家致力于神经退行性疾病诊断试剂、保健品和治疗药物研发与推广的双百A类人才高科技企业。公司首个针对阿尔茨海默症进行检测的产品——“人类APOE基因ε2／ε3／ε4基因分型试剂盒（荧光PCR法）”，通过了大量临床实验，以其特异性强、结果准确、操作简单快速的特点获得CFDA批准上市（注册证号：国械注准20173403322 ）

公司依托国家“火炬计划厦门海沧区生物医药特色产业基地”集群化优势，以厦门大学神经科学研究所和福建省神经退行性疾病及衰老研究重点实验室的技术力量为支撑，通过实时荧光PCR、蛋白检测和高通量测序三大技术平台，积极推进心脑血管疾病和神经退行性疾病的风险预测、早期诊断与个体化治疗，为临床检测提供更加精准、有效、安全的诊疗与服务。

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苏州新旭医药有限公司

公司专注于研发阿尔茨海默病和其它 Tau 蛋白质相关神经退行性疾病的一流诊断技术和治疗药物。通过全面建立公司内部的药物开发能力，同时与世界一流的科学家、研究机构和制药公司整合合作，实现公司的目标，并将创新理念和科学发现带入生活。

新旭正在开发正子影像示踪剂以检测脑中神经纤维缠结的存在。该技术将使临床医师能够准确监测阿尔茨海默氏病和其它 tau 病变疾病的进展，以利早期诊断并迅速治疗疾病。此外，藉由该技术，能准确评估每个药物开发计划的药效，对「疾病针对性新药物」的开发能提供极大的帮助。

新旭创建了一个对阿尔茨海默氏病和其它 tau 蛋白关连疾病具有疗效的化合物库。

英矽智能与新旭建立合作伙伴关系，应用新型AI生成系统来发现神经退行性疾病的新颖化合物，旨在通过人工智能技术，针对导致神经退行性疾病有关的异常蛋白加速新一代化合物的发现。

新旭宣布公司在近期获得美国帕金森氏症研究基金会的研究经费补助奖项，所获资金将用于公司目前正在研发的α－突触核蛋白正电子造影示踪剂 （alpha－synuclein PET tracer） 。

作者：谭秀英