saRNA是一种短的双链寡核苷酸，通过RNA激活机制发挥作用，其化学结构与小干扰RNA（siRNA）类似，但作用结果相反

RNA疗法是指基于特定RNA序列的靶向治疗手段，是目前最具发展前景的新型疗法之一。随着研究不断深入，2021－2025年，全球RNA疗法有望保持30％以上的年均复合增长率增长，预计2025年，全球RNA疗法市场规模有望达到90亿美元。saRNA为肿瘤、代谢及遗传性疾病的治疗提供了一个新的思路，近年来，随着研究不断深入，saRNA疗法已成为RNA疗法领域的研究热点之一。

saRNA即小激活RNA，是指具有RNA功能的小分子双链RNA。saRNA是一种短的双链寡核苷酸，通过RNA激活机制发挥作用，其化学结构与小干扰RNA（siRNA）类似，但作用结果相反。saRNA具有基因激活功能，能特异性激活某些基因表达，引起mRNA表达增加、目标蛋白（胞内蛋白和分泌蛋白）水平发生上调，进而达到治疗效果。

现阶段，RNA疗法市场已细分为反义寡核苷酸（ASO）、RNA干扰（RNAi）、saRNA、信使RNA（mRNA）等多个赛道，其中mRNA疗法、ASO疗法发展较为成熟，目前已可用于治疗肿瘤、心脏代谢疾病、中枢神经系统疾病等；RNAi疗法研发进程也较快，目前已有4款产品获批上市，适应症主要为代谢遗传病；相比之下，saRNA疗法研发进程缓慢，但saRNA疗法经济性高、抗原表达水平高，且能实现体内自我扩增，凭借突出优势，saRNA疗法吸引了众多药企布局。

根据新思界产业研究中心发布的《2022－2027年saRNA疗法行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，saRNA疗法为新型疗法，英国MiNA公司是全球首家开发saRNA疗法的公司，近年来，英国MiNA公司已与勃林格殷格翰、阿斯利康、礼来、施维雅、法国Servier等多家药企达成开发saRNA疗法合作。

英国MiNA公司于2016年开展全球第一款saRNA药物MTL－CEBPA的临床研究，MTL－CEBPA是一种治疗晚期肝癌和晚期实体瘤的药物，目前其两种联合疗法均进入临床I／II期阶段，分别为与索拉非尼联用治疗肝细胞癌（HCC）、与帕博利珠单抗联合治疗晚期实体瘤。除此之外，英国MiNA公司还有几款候选saRNA疗法处于临床前开发阶段，用于治疗未公开的肿瘤、代谢性疾病和遗传性疾病等。

新思界行业分析人士表示，saRNA疗法是一种新型RNA疗法，相比于其他RNA疗法，saRNA疗法研发进程较为缓慢，但近年来，saRNA疗法凭借其独特优势，也吸引了一批药企布局。saRNA疗法已成为RNA疗法市场又一新赛道，未来随着研究不断深入，saRNA疗法也拥有广阔的发展空间。