行业主要公司：诺诚健华（09969）、诺思兰德（430047）、传奇生物（LEGN）、药明巨诺（02126）、科济生物（02171）等

本文核心数据：发展现状、发展趋势、发展背景

1、定义：改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法

基因治疗，也称为细胞和基因治疗（Cell and  GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。

2、发展现状

——发展历程：逐步向体系化、规范化发展

中国基因治疗行业起步晚于美国，监管体系的建立相对滞后，但行业监管历史与美国相似，均历经了一段时间的探索期。随着行业成熟度的提高，行业监管逐步向体系化、规范化发展。

——行业格局：主要专注于CAR－T、TCR－T等免疫细胞产品

我国基因治疗新药公司主要专注于CAR－T、TCR－T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。

——市场规模：2021年约为2．7亿元

数据显示，2016年我国基因治疗市场规模仅约为0．15亿元，但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，2021年我国基因治疗市场规模快速上升至2．7亿元左右。

3、发展前景：2027年市场规模将达到500亿元左右

在2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展；2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1＋5＋X”生物医药产业空间布局；2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式，委托开展研发生产活动。

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据弗若斯特沙利文的数据显示，2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右；假设在2025－2027年之间，我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。

来源：前瞻产业研究院