近日，辉凌制药（Ferring Pharmaceuticals）宣布旗下药物 RBX2660 的疗效和安全性已经获得美国 FDA 咨询委员会的高票赞同，距离获批上市越来越近。

微生物制药领域即将进入商业化阶段。

从 2007 年美国启动人类微生物组计划开始，微生态医药以及微生物相关技术的发展就进入了加速阶段。在政策的推动下，Evelo、Finch、Seres、Rebiotix 等一大批微生物制药明星企业涌现出来。据不完全统计，全球微生态制药公司已经超过了 50 家，其中有 30 余家已经累计吸金超过 30 亿美元，辉瑞、罗氏、强生等跨国制药巨头也纷纷布局微生态制药赛道。

国内的微生态制药行业处于快速起步的阶段，在去年 12 月刚完成 1 亿美元 B 轮系列融资的未知君就是其中的代表公司，其药物研发思路是 AI + BT（生物科技）模式。未知君专注于肠道微生物治疗 AI 制药研发，研发的粪菌移植药物 XBI-302 已经获得 FDA 临床试验的 IND 批准，目前已有四条药物管线进入临床研发阶段。

1、赛道投融资逐渐升温

近几年，投资者对AI制药投资热情逐步高涨，全球和中国AI制药投融资市场日益活跃。2016-2021年全球和中国投融资金额总量总体均呈现上升趋势，年均复合增速分别达到56.3%和50.9%。

据中信证券研报，2020年国内AI制药赛道的投融资额超31亿元，同比增长近7倍。据不完全统计，在2021年，国内AI制药领域共发生34起融资事件，涉及融资总金额约84亿元，平均单笔融资金额约2.5亿元，且超七成获投企业处于早期轮次。

其中，以英矽智能、晶泰科技、冰洲石生物科技等为代表的初创型AI药物研发公司发展较快，且颇受资本偏爱，在过去几年里频繁斩获融资。英矽智能和晶泰科技均已拿到D轮融资，融资金额分别已超3.79亿美元、8亿美元。

不过，目前大多数AI制药企业多从中选择一两个细分环节或领域切入，构建自身的差异化壁垒。例如，晶泰科技主要聚焦于药物固态研发环节，包括晶型预测、固态筛选、结构确定等；未知君则主要聚焦于肠道微生物AI制药公司，产品包括全菌和配方菌胶囊等。

此外，互联网科技企业也跨界入局AI制药。阿里云与全球健康药物研发中心合作，腾讯发布AI驱动的药物研发平台“云深智药”，李彦宏亲自带队成立百图生科，字节跳动成立了专门负责大健康业务的极光部门，并在国内外招募AI-drug团队。

2、至今尚无药物上市

尽管AI制药投融资近年来逐步升温，但药物实际落地仍有待考验。

目前在AI制药研发偏比较缓慢，还没有特别成功的商业模式，更多的是传统制药的补充或并行工具。

赛迪顾问一份报告显示，目前AI制药已经形成三种发展模式，一是AI-CRO模式，为制药企业和CRO企业提供外包服务；二是内部研发模式，制药企业自研AI制药产品；三是平台服务模式，搭建AI技术平台并提供技术服务。但三种商业模式结算都依赖于产品落地。

该报告显示，截至2021年底，全球有超过40款AI参与的研发管线进入临床。其中，有8家国外企业、2家中国企业的管线进入临床一期，但由于AI制药技术难度较高，至今没有任何AI预测结构的药物上市。截至2022年4月底，中国AI制药企业数量超过60家，也尚未有公司上市和盈利。

AI制药产品迟迟无法上市，企业无法将产品与技术变现，挑战着投资者的信心与耐心。例如，此前受资金热捧的Schrodinger从2020年末的60亿美元市值，缩水至当前的22亿美元。

上述报告预计，到2023-2025年，将会有一批AI预测的药物进入素有“死亡之谷”之称临床二期，到2026-2027年才会出现首个上市的AI制药产品。

在管线推进过程中，每一个步骤都有失败的风险。在生物医疗领域里，有历史数据统计，开始临床一期的药物最后能在临床三期成功被批准的概率，大概是 20%。不管是什么药、什么方向，在过去上百年的历史里，创新药只有 20% 的成功率。所以生物医药是有挑战的行业，不过也是能给人类带来希望的行业。

对于新的领域，临床试验的设计方法、检测指标等都需要摸索，比如用多大的剂量更合适，检测哪些标志物来衡量药物和疾病的关联性等。所以，不可避免地，一个新的药物领域，一开始的成功率肯定比成熟期更低。

一个新兴领域就是在不断摸索的过程。失败的临床实验不一定完全没有价值，我们可以从中得到一些结论，可能做出改变之后就能成功。对于我们来讲，过去这么多年的人体数据研究，给到我们越来越多的指导，比如怎么用药，什么剂量，监测哪些生物标记物能帮到临床设计等等。这个领域就这样在逐渐迭代的过程中往前走。

文章来源： 极客公园，中国基金报