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本文核心数据：发展现状、药物获批现状、药物上市现状

1、2021年获得审批的基因治疗药物

基因治疗，也称为细胞和基因治疗（Cell and  GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。

根据Alliance for Regenerative  Medicine的2021年度报告显示，2021年全球获得审批的药物达到了9种；其中，蓝鸟生物的Skysona可应用于脑肾上腺脑白质营养不良（Cerebral  adrenoleukodystrophy）和R／R 大 B 细胞淋巴瘤（R／R large B－cell lymphoma），并且在主要国家获得了审批。

——2021年获得RMAT审批的基因治疗药物

再生医学高级疗法（RMAT）是由美国食品药品监督管理局（FDA）为根据21st Century Cures  Act计划治疗严重或危及生命的病症的候选药物而指定的名称。RMAT超越了突破性治疗功能，它是一种允许加快批准药物。根据ARM的数据显示，2021年获得再生医学高级疗法（RMAT）审批的基因治疗药物有7项。

——2021年获得PRIME审批的基因治疗药物

欧洲药物管理局（European Medicine Agency，EMA）于2016年3月7日公告新药审查的快速通道─prIority  medicines（PRIME），加速具医疗迫切需求的新药上市。根据ARM的数据显示，2021年获得prIority  medicines（PRIME）审批的基因治疗药物有7项。

2、2022年即将上市的基因治疗药物

——美国：将有10款基因治疗药物

在美国，将有10款基因治疗药物在2022年上市；其中，蓝鸟生物共有2款基因治疗药物上市。

——欧洲：将有7款基因治疗药物

在欧洲，将有7款基因治疗药物在2022年上市；其中，蓝鸟生物共有1款基因治疗药物上市。

3、2023年即将上市的基因治疗药物

——美国：将有6款基因治疗药物

在美国，将有6款基因治疗药物在2023年上市；其中，蓝鸟生物共有1款基因治疗药物上市。

——欧洲：将有2款基因治疗药物

在欧洲，将有2基因治疗药物在2023年上市；均集中在基因治疗方法当中。

以上数据参考前瞻产业研究院《中国基因治疗行业市场前瞻与投资战略规划报告》，同时前瞻产业研究院还提供产业大数据、产业研究、产业链咨询、产业图谱、产业规划、园区规划、产业招商引资、IPO募投可研、IPO业务与技术撰写、IPO工作底稿咨询等解决方案。

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来源：前瞻产业研究院