36氪获悉，正序（上海）生物科技有限公司（以下简称“正序生物”）已完成近3亿元人民币最新一轮融资，由礼来亚洲基金、博裕投资共同领投，公司天使轮投资方联新资本、万物资本、红杉中国、泰福资本继续投资。
正序生物是一家研发新型基因编辑技术-碱基编辑疗法人的高科技生物医药企业，主要面向遗传性疾病/罕见病患者。正序生物曾于2020年12月完成4000万元人民币天使轮融资，用于公司研发团队建设、科研平台建设以及新型碱基编辑技术变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）的专利授权。
图片来源：IC Photo
根据36氪此前报道，随着基因治疗时代的来临，基因编辑技术目前在临床试验中已经展现出积极的疗效。现有的基因编辑技术，例如CRISPR、ZFN、TALEN，通过在DNA中产生靶向的双链断裂，然后依靠细胞自身修复机制来完成编辑过程，从而有效地破坏基因表达。但它们缺乏对编辑结果的控制，脱靶效应以及对DNA双链断裂的依赖，可能导致基因编辑后的细胞出现不可预期的混乱。
这一过程中，许多基因组突变发生在单个碱基中，为使基因编辑更加精确，碱基基因编辑技术应运而生。它旨在针对这些单一的碱基错误（即点突变），而不会在DNA中造成双链断裂，可以对DNA进行精确的碱基修复，相较于现有其它基因编辑技术，碱基基因编辑技术有望实现更高的编辑效率和更好的安全性。
为此，正序生物即专注于利用以碱基编辑为基础的基因编辑技术治疗人类遗传病/罕见病。目前，公司已于今年6月入驻StartHub联育孵化器，并搭建了自主技术优化、生物学转化及工艺开发实验室。
本轮融资后，公司将引进拥有技术转化、药物开发生产、临床研究和临床实验申报、质控经验的产业界资深专家和技术人才；以及推进新型碱基编辑器tBE的产品管线研发和临床转化，推进研发管线的IND申报与临床研究。
值得关注的是，正序生物四位创始人及其核心研发团队在今年5月发表了关于碱基编辑的重要论文，已发表在学术期刊Nature Cell Biology（影响因子IF=20.042）上。
据悉，研究创建了在全基因组和全转录组范围内均无脱靶效应的新型高精准碱基编辑器tBE，并通过靶向编辑Pcsk9（proprotein convertase subtilisin/kexin type 9）基因，利用双AAV递送系统在小鼠体内实现了精准高效的体内编辑，显著减少了血清中PCSK9蛋白的含量，降低了～40%的总胆固醇含量。
换言之，该研究成果同时解决了碱基编辑技术在治疗过程中存在的脱靶效应和体内递送效率的两大难题，为碱基编辑的临床应用扫清了障碍。而公司将以tBE为基础的平台性技术，开展相关产品管线的临床转化研究，首条管线将聚焦于血液科遗传性疾病的碱基编辑治疗。
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